南京市市场监管局开展医院药品质量安全监督检查

中国质量(zhìliàng)新闻网讯 为保障广大少年儿童用药安全(ānquán)和罕见病治疗药品质量安全，在“六一”国际儿童节来临之际，南京市市场监管局对市儿童医院开展药品质量安全监督(jiāndū)检查。

检查组(jiǎncházǔ)重点了(le)解了该院临时进口的(de)地夫可特片的申请、审批、进口、入库和临床使用(shǐyòng)情况，调取了国家药监局临时进口批准文件、该药品(yàopǐn)相关批次的进口药品通关(tōngguān)单、药品基本信息情况表、药品使用和风险管理计划、医院临时进口药品管理办法(bànfǎ)等材料，并查看了该药品储存保管和使用情况。同时，围绕医院组织机构及人员管理、制度建设、药品购进和验收、药品储存和养护、药品调配和使用等方面，结合儿童用药的实际特点，进行了现场检查。

在检查过程中，检查组要求该院要立足于服务群体的特殊性这一基本(jīběn)特点，认真贯彻落实《药品(yàopǐn)管理法》《药品经营和使用质量监督管理办法》等法律(fǎlǜ)规章(guīzhāng)，进一步强化质量意识，把控好冷库、抢救车、病区、输液(shūyè)室、静脉药物调配中心等药品质量安全风险(fēngxiǎn)易发场所和罕见病用药（含临时进口药品）、医院(yīyuàn)自制剂、冷藏保管药品、特殊管理药品、医用氧气等高风险品种，切实保障广大少年儿童用药安全有效可及。

2024年(nián)12月，国家药品监督管理局批准了(le)南京市儿童医院（南京医科大学附属儿童医院）临时进口地夫可特片（Deflazacort Tablets，规格：6mg，境外持有人(chíyǒurén)：FAES FARMAS.A.）申请，用于儿童罕见病杜氏肌营养不良（DMD）的临床治疗(zhìliáo)。自此，该院成为继北京协和医院(běijīngxiéhéyīyuàn)以来引入地夫可特这一罕见病用药的江苏省首家(shǒujiā)（全国第二家）医疗机构。

杜氏肌营养不良症(zhèng)（DMD）（英语：Duchenne Muscular Dystrophy，缩写DMD）是一种遗传性罕见病，已被列入我国《第一批罕见病目录(mùlù)》，发病率约为1/5000男婴，通常在5岁(suì)前发病，不经科学治疗，多数患者将(jiāng)在20岁左右呼吸或心力衰竭死亡。许多DMD患者因走路不稳或走路摇摆，常被家长误认为是学习走路较晚，容易(róngyì)延误治疗。尽管DMD目前尚无治愈方法，但糖皮质激素(pízhìjīsù)可以(kěyǐ)帮助维持肌肉力量，延缓疾病进展，延长患者自主(zìzhǔ)行走的时间、提高生活质量并延长生存期(shēngcúnqī)，然而这类药物存在明显的副作用。2017年2月，地夫可特片在美国获得批准用于治疗DMD，但目前国内尚未批准上市。相较于传统糖皮质激素类药物，其(qí)优势在于对患者疾病所处阶段无限制(xiànzhì)，适用人群更加广泛，体重增加(tǐzhòngzēngjiā)等不良反应的发生率更低，患者依从性更好(gènghǎo)，整体治疗效果更为显著。（瞿乐乐）